Tehnologia ARNm dă speranţe în lupta cu alte boli. Ce alte afecţiuni ar mai putea trata

03/06/2021

Tehnologia ARN mesager, folosită cu succes în lupta contra Covid, este testată împotriva altor virusuri, a cancerului sau bolilor autoimune.

Platforma ARN messenger (ARNm) poate părea nouă pentru publicul global, dar este o tehnologie pe care cercetătorii pariază de zeci de ani. Tehnologia este acum testată pentru fabricarea altor vaccinuri, ca tratament pentru cancer, bolile autoimune sau ca alternativă la terapia genetică.

Datele finale ale studiilor de fază 3 apărute în noiembrie anul trecut au arătat că vaccinurile ARNm realizate de Pfizer/BioNTech și Moderna aveau o eficiență de peste 90%.

Această eficiență uimitoare s-a menținut și în urma studiilor din lumea reală din SUA, Israel și din alte părți. Tehnologia ARNm, dezvoltată pentru viteza și flexibilitatea sa, i-a uimit chiar și pe cei care deja o susțineau.

Platforma ARN mesager se arată, de asemenea, promițătoare împotriva dușmanilor vechi, cum ar fi HIV, și a infecțiilor care amenință copiii și bebeluși, cum ar fi virusul sincițial respirator (RSV) și metapneumovirusul.

Tehnologia este testată ca tratament pentru cancer, inclusiv melanom și tumori cerebrale. S-ar putea dovedi a fi o nouă modalitate de a trata bolile autoimune. Și este, de asemenea, studiată ca o posibilă alternativă la terapia genetică pentru afecțiuni intratabile, cum ar fi siclemia.

Vaccinuri

Povestea vaccinurilor cu ARNm datează de la începutul anilor 1990, când cercetătorul de origine maghiară Katalin Kariko de la Universitatea din Pennsylvania a început testarea tehnologiei ca formă de terapie genetică.

Principiul este similar, indiferent dacă oamenii de știință doresc să utilizeze molecula de ARNm pentru a vindeca boala sau pentru a o preveni: trimite instrucțiuni către celulele corpului pentru a face ceva specific.

Kariko a fost incapabil să atragă interesul pentru această idee timp de ani de zile. Dar, în ultimii 15 ani, a făcut echipă cu dr. Drew Weissman, expert în boli infecțioase la Penn Medicine, pentru a aplica tehnologia ARNm la vaccinuri.

De când oamenii de știință au început să se concentreze asupra amenințării unei pandemii cauzate de o nouă gripă sau coronavirus, au recunoscut meritul tehnologiei ARNm de a genera rapid un vaccin.

„Dacă doriți să faceți un nou vaccin antigripal folosind metodele tradiționale, trebuie să izolați virusul, să învățați cum să îl dezvoltați, să învățați cum să îl dezactivați și să îl purificați. Asta durează luni. Cu ARNm, aveți nevoie doar de o secvența “, a declarat Weissman pentru CNN.

Oamenii de știință nici nu au avut nevoie de eșantionul de virus în sine.

“Când chinezii au eliberat secvența virusului SARS-CoV-2, am început procesul de producere a ARN a doua zi. Câteva săptămâni mai târziu, injectam animalele cu vaccinul.”

Deși părea revoluționară, ideea era departe de a fi nouă pentru Weissman, Kariko și alții. “În laboratorul meu, am lucrat la vaccinuri de ani de zile. Avem cinci studii clinice de fază 1 pe care le-am început înainte să lovească COVID”, a spus Weissman, a cărui colaborare cu Kariko a contribuit la dezvoltarea vaccinului Pfizer/BioNTech.

“Au fost amânate din cauza pandemiei. Planul este să le finalizăm anul viitor”, mai spune el.

Două dintre aceste vaccinuri experimentale vizează gripa, inclusiv un care, speră Weissman, va fi așa-numitul vaccin universal împotriva gripei – va proteja împotriva tulpinilor de gripă care se mută rapid și poate oferi oamenilor ani de protecție cu o singură doză, eliminând nevoia de imunizări în fiecare sezon gripal.

De asemenea, lucrează la două vaccinuri împotriva virusului imunodeficienței umane, HIV, care provoacă SIDA, și unul pentru prevenirea herpesului genital. Cercetătorii au studiat, de asemenea, vaccinuri ARNm pentru a combate Ebola, Zika, rabia și citomegalovirusul.

O altă posibilă țintă: virusul sincițial respirator. VSR infectează majoritatea oamenilor în copilărie și ucide aproximativ 100-500 de copii pe an, potrivit estimării Centrelor SUA pentru Controlul și Prevenirea Bolilor (CDC), dar ucide și aproximativ 14.000 de adulți, majoritatea cu vârsta peste 65 de ani.

Un obstacol va fi găsirea celei mai bune versiuni a virușilor, a conformației corecte a structurilor virale țintă care să permită sistemului imunitar uman să recunoască și să construiască cel mai bine apărarea împotriva acestora.

Un alt virus comun pentru răceală numit metapneumovirusul uman, care poate provoca pneumonie atât la adulți, cât și la copii, este o altă țintă potențială pentru un vaccin.

Din nou, cercetările în curs au ajutat la accelerarea dezvoltării vaccinurilor împotriva coronavirusului. În acest caz, cercetările asupra sindromului respirator acut sever inițial din 2003-2004, sau SARS, virus respirator din Orientul Mijlociu sau MERS, a ajutat cercetătorii să înțeleagă ce versiune a structurii numită proteină spike trebuie utilizată la fabricarea vaccinurilor.

Alte vaccinuri potențiale includ afecțiuni precum malaria, tuberculoza și virusurile rare, cum ar fi virusul Nipah, a spus Weissman, toate acestea fiind mai posibile prin tehnologia ARNm.

Laboratorul lui Weissman lucrează acum la un vaccin universal împotriva coronavirusului care ar proteja împotriva COVID-19, SARS, MERS, coronavirusul care cauzează răceala obișnuită – și viitoare tulpini.

„Am început să lucrăm la un vaccin pan-coronavirus în primăvara anului trecut”, a spus Weissman. “Au existat trei epidemii de coronavirus în ultimii 20 de ani. Vor fi mai multe.”

Combaterea cancerului

O altă utilizare evidentă a tehnologiei ARNm este combaterea cancerului. Corpul uman luptă împotriva cancerului în fiecare zi, iar utilizarea ARN-ului mesager l-ar putea ajuta să facă acest lucru și mai bine.

Diferite tipuri de celule tumorale au la exterior diferite structuri pe care sistemul imunitar le poate recunoaște. ARNm codifică un anticorp care vizează în mod specific receptorul respectiv.

Moderna, o companie creată special pentru a dezvolta tehnologia ARNm, lucrează la vaccinuri personalizate împotriva cancerului.

„Identificăm mutațiile găsite pe celulele canceroase ale unui pacient”, spune compania pe site-ul său. Algoritmii computerului prezic cele mai comune 20 de mutații. Apoi creează un vaccin care codifică pentru fiecare dintre aceste mutații și le încarcă pe o singură moleculă de ARNm, spune Moderna.

Acesta este injectat în pacient pentru a încerca să ajute la orchestrarea unui răspuns imun mai bun împotriva tumorilor. Aceasta este o cercetare clinică timpurie în faza 1.

Fondatorii BioNTech, Ugur Sahin și Ozlem Tureci, au avut în vedere și vaccinurile împotriva cancerului de la început. Compania are opt tratamente potențiale împotriva cancerului în studiile la om.

„Deși credem că abordarea noastră se aplică pe scară largă într-o serie de domenii terapeutice, cele mai avansate programe ale noastre se concentrează pe oncologie, unde am tratat până în prezent peste 250 de pacienți din 17 tipuri de tumori”, spune compania pe site-ul său web.

Bolile autoimune

Tratamentele actuale sunt brute și implică reducerea anumitor zone specifice ale răspunsului imun greșit – ceva care poate lăsa pacienții cu boli autoimune, cum ar fi lupusul sau artrita reumatoidă, vulnerabili la infecție.

BioNTech a lucrat cu cercetători academici pentru a utiliza ARNm pentru a trata șoarecii proiectați genetic pentru a dezvolta o boală similară cu scleroza multiplă – o boală autoimună care se declanșează atunci când sistemul imunitar atacă în mod eronat mielina, învelișul celulelor nervoase.

La șoareci, tratamentul a părut să ajute la oprirea atacului, menținând în același timp restul sistemului imunitar intact.

Terapia genetică

Ideea din spatele terapiei genetice este de a înlocui o genă defectă cu una care funcționează corect. În ciuda deceniilor de muncă, cercetătorii nu au avut prea mult succes, cu excepția anumitor deficiențe imune și a unor boli oculare.

Este dificil să găsești un vector care să transporte gena corectată în celule fără a provoca efecte secundare și într-un mod care să dureze.

Abordarea ARNm promite să trimită instrucțiuni pentru realizarea versiunii sănătoase a unei proteine, iar Weissman o vede promițătoare în tratarea siclemiei, în special. În boala celulelor seceră, celulele roșii din sânge capătă o formă pliată și pot înfunda vasele de sânge minuscule, provocând dureri și leziuni ale organelor.

ARN-ul mesager ar putea fi folosit pentru a schimba instrucțiunile care duc la măduva osoasă, unde sunt fabricate celulele roșii din sânge, spunându-le să facă celule cu formă mai sănătoasă.

”Acum, cand putem viza aceasta celulă, speranța este că putem oferi oamenilor o injecție cu ARNm care va viza celulele stem ale măduvei osoase și va remedia boala”, a spus Weissman. “Este terapia genetică fără prețul de jumătate de milion de dolari”, a adăugat el. “Ar putea să fie doar o injecție intravenoasă și atât.”

Testele la șoareci sunt promițătoare – următorul pas este testarea la maimuțe, a spus Weissman.

În 2008, o companie numită apoi Shire Pharmaceuticals a început să dezvolte tratamente cu ARNm pentru fibroza chistică – o boală genetică mortală cauzată de oricare dintre numeroasele mutații mici ale unei gene numite CFTR.

Această tehnologie este acum deținută de Translate Bio, o companie dedicată fabricării de terapii și vaccinuri cu ARNm. Funcționează pentru a corecta CFTR defect în plămâni prin furnizarea de ARNm printr-un nebulizator.

Tratamentul pare sigur în studiile în stadiu incipient la oameni și este în analiză pentru autorizare la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA).

Boli transmise de căpușe

Abordarea ARNm ar putea funcționa și împotriva unor boli transmise de căpușe, a spus Weissman.

“Ideea este dacă sunteți imuni la proteinele salivei căpușei, atunci când căpușa vă mușcă, corpul produce inflamație și căpușa cade”, a spus Weissman.

Boala Lyme este cauzată de bacteriile Borrelia burgdorferi, iar căpușa trebuie să rămână în general atașată cu 36 până la 48 de ore înainte de a transmite bacteriile gazdei. Dacă căpușa cade înainte, nu poate transmite infecția.

sursa

Avertisment! Numărul bolnavilor de cancer s-ar putea dubla curând

Tot mai multe cazuri de cancer. Potrivit chirurgului clujean Patriciu Achimaș Cadariu, este esențial să ne pregătim încă de acum pentru o creștere rapidă a numărului de îmbolnăviri, pe fondul îmbătrânirii populației și a unui stil de viață nesănătos, accentuat de o monitorizare deficitară a pacienților din grupurile de risc. Declarațiile au fost prezentate de Actual de Cluj, scrie doctorulzilei.ro.

Patriciu Andrei Achimaș-Cadariu este specializat în obstetrică-ginecologie și a deținut funcția de ministru al sănătății în guvernul Dacian Cioloș. Este conferențiar universitar la Universitatea de Medicină și Farmacie „Iuliu Hațieganu” și doctor în științe medicale.

„Evit să fac previziuni alarmiste, dar este posibil ca volumul de pacienți, în special în domeniul cancerului, să crească cel puțin dublu în viitor. Referitor la afecțiunile cardiovasculare, nu fiind expert în acest domeniu, cred că ar fi indicat să consultăm opinia colegilor, dar cu siguranță ne putem aștepta la o creștere semnificativă a numărului de pacienți”, a subliniat deputatul clujean, potrivit G4media.ro.

El consideră că, pe lângă implementarea unor strategii coerente, este necesară construirea de noi spitale, îmbunătățirea pregătirii personalului medical și, mai ales, promovarea educației sanitare.

Medicul a precizat că un aspect fundamental este educația. Pentru a preveni problemele majore de sănătate, este esențial să învățăm că este necesar să ne prezentăm regulat la medic. În unele țări, cei care nu se prezintă riscă să nu beneficieze de decontarea unor tratamente. De asemenea, ar fi benefic să învățăm despre efectele nocive ale fumatului, despre faptul căm nu este recomandat decât în cantități moderate – totuși, etanolul în sine este un agent toxic, și despre importanța activității fizice, precum și despre menținerea unui indice de masă corporală sănătos.

În loc să adoptăm o alimentație echilibrată, bazată pe consumul de fructe și legume, este tentant să îi oferim copilului un pumn de ciocolată să o ia cu el la școală și să scăpăm de grija mesei sale. În loc să ne dedicăm timpul copilului pentru activități în aer liber sau pentru practicarea unui sport, nu este mai simplu să ne lăsăm copilul în fața televizorului sau să petrecem timp inactiv pe canapea?

Acestea sunt aspecte care țin, în cele din urmă, de bun simț. Da, viața modernă s-a schimbat radical într-un timp foarte scurt, iar din perspectivă antropologică, suntem aproape de momentul în care pentru a ne hrăni, oamenii alergau kilometri întregi în fiecare zi și consumau cantități reduse de alimente. Această schimbare s-a produs cu rapiditate.

Guvernul a aprobat acțiunile necesare pentru reducerea mortalității prin cancer și susținerea pacienților diagnosticați cu această boală cruntă

Executivul a aprobat, la inițiativa Ministerului Sănătății, Planul de acțiuni pentru perioada 2024-2025 privind implementarea Programului național de control al cancerului pentru anii 2016-2025.

Planul stabilește acțiuni concrete în vederea depistării precoce și controlul cancerului, precum și accesul la servicii calitative de diagnostic, tratament și îngrijire continuă a pacienților cu maladii oncologice.

În ultimele decenii se constată o creștere a indicilor morbidității şi mortalității prin cancer în lume, inclusiv în Republica Moldova. Anual sunt înregistrate circa 10.000 cazuri de tumori maligne la nivel național, acestea ocupând locul doi printre principalele cauze de deces dintre bolile netransmisibile.

Maladiile oncologice au rate de vindecare ridicate atunci când sunt depistate precoce și tratate conform celor mai bune practici internaționale.

Astfel, documentul de politici urmărește reducerea mortalității prin cancer cu 7% la nivel național până în anul 2025, prin modernizarea și fortificarea serviciilor de diagnosticare a pacienților cu maladii oncologice, actualizarea și extinderea listei naționale de medicamente oncologice esențiale, dezvoltarea serviciilor paliative şi a celor de reabilitare pentru pacienții oncologici.

Următoarea pandemie ar putea fi cauzată de virusul gripal

Următoarea pandemie ar putea fi cauzată de virusul gripal, avertizează oamenii de ştiinţă, scrie „The Guardian“. Un sondaj internaţional, care va fi publicat weekendul viitor, va dezvălui că 57% dintre experţii de top în boli cred acum că o tulpină de virus gripal va fi cauza următorului focar global de boli infecţioase mortale, scrie adevarul.ro.

Convingerea că gripa este cea mai mare ameninţare pandemică din lume se bazează pe cercetări îndelungate care arată că evoluează şi suferă mutaţii constant, a declarat Jon Salmanton-García de la Universitatea din Köln, care a efectuat studiul.

„În fiecare iarnă apare gripa”, a spus el. „Aţi putea descrie aceste focare drept mici pandemii. Sunt mai mult sau mai puţin controlate, deoarece diferitele tulpini care le provoacă nu sunt suficient de virulente – dar situaţia nu va fi întotdeauna la fel”, a precizat el. Detaliile sondajului – care a implicat contribuţia a 187 de oameni de ştiinţă – vor fi dezvăluite la congresul Societăţii Europene de Microbiologie Clinică şi Boli Infecţioase (ESCMID) de la Barcelona, weekendul viitor.

Următoarea cauză cea mai probabilă a unei pandemii, după gripă, este probabil un virus – denumit Boala X – care este încă necunoscut ştiinţei, potrivit a 21% dintre experţii care au luat parte la studiu. Ei cred că următoarea pandemie va fi cauzată de un microorganism care nu a fost încă identificat, care va apărea din senin, la fel cum s-a întâmplat şi cu virusul SARS-CoV-2, cauza COVID-19, atunci când a început să infecteze oamenii în 2019.

Aviara îngrozește oamenii de știință

Săptămâna trecută, Organizaţia Mondială a Sănătăţii a exprimat temeri cu privire la răspândirea alarmantă a tulpinii de gripă H5N1, care provoacă milioane de cazuri de gripă aviară pe tot globul. Acest focar a început în 2020 şi a dus la moartea sau uciderea a zeci de milioane de păsări de curte şi, de asemenea, a ucis milioane de păsări sălbatice.

Cel mai recent, virusul s-a răspândit la specii de mamifere, inclusiv la bovine domestice, care sunt acum infectate în 12 state din SUA, sporind şi mai mult temerile cu privire la riscurile pentru oameni. Cu cât virusul infectează mai multe specii de mamifere, cu atât are mai multe oportunităţi de a evolua într-o tulpină periculoasă pentru oameni, a declarat săptămâna trecută Daniel Goldhill, de la Royal Veterinary College din Hatfield, pentru publicaţia Nature .

Apariţia virusului H5N1 la bovine a fost o surpriză, a adăugat virologul Ed Hutchinson, de la Universitatea Glasgow. „Porcii se pot îmbolnăvi de gripă aviară, dar până de curând bovinele nu au făcut-o. Au fost infectaţi cu propriile lor tulpini ale bolii. Deci apariţia H5N1 la vaci a fost un şoc.

Înseamnă că riscurile ca virusul să pătrundă în tot mai multe animale de fermă şi apoi de la animalele de fermă la oameni devin din ce în ce mai mari. Cu cât virusul se răspândeşte mai mult, atunci şansele ca acesta să sufere mutaţii, astfel încât să se poată răspândi la oameni, cresc şi cresc”, a avertizat el.

Iar unele lecţii despre prevenirea răspândirii bolilor au fost uitate de la sfârşitul pandemiei de COVID, a remarcat Salmanton-García.

„Oamenii au reînceput să tuşească în palmă şi apoi să dea mâna cu alte persoane. Purtarea măştii a dispărut. Ne întoarcem la vechile noastre obiceiuri proaste. S-ar putea să ajungem să regretăm asta”, a avertizat el.