Un grup de consilieri experţi ai Administraţiei pentru Medicamente şi Alimente (FDA) din SUA a convenit vineri, în unanimitate, că un studiu în fază avansată a medicamentului Leqembi pentru Alzheimer al companiilor Eisai şi Biogen a confirmat beneficiile tratamentului pentru cei aflaţi într-un stadiu incipient al bolii, deschizând calea pentru aprobarea definitivă în SUA, transmite Reuters.
Toţi cei şase consilieri din comisie au votat în favoarea Leqembi pentru tratamentul bolii care afectează creierul.
Aprobarea regulată de către FDA, o decizie aşteptată până la 6 iulie, este probabil să extindă plata pentru tratament prin intermediul Medicare.
Această aprobare ar face, de asemenea, ca Leqembi să fie primul medicament care modifică boala care să fie aprobat de autorităţile de reglementare.
Tratamentele actuale tratează doar simptomele, dar nu schimbă cursul bolii, care afectează 6 milioane de americani, potrivit Asociaţiei Alzheimer.
Leqembi a câştigat aprobarea accelerată de către FDA în ianuarie, pe baza capacităţii sale de a elimina plăcile de amiloid lipicioase din creier.
Comisia de vineri a analizat amplul studiu de confirmare al Eisai, menit să arate că medicamentul a adus beneficii pacienţilor.
Acest studiu, publicat în noiembrie, a arătat că medicamentul a încetinit declinul cognitiv cu 27% la pacienţii cu Alzheimer timpuriu, dar a fost asociat şi cu unele efecte secundare grave pentru unii pacienţi, inclusiv umflarea creierului şi sângerarea sau microhemoragiile.
”Cred că beneficiul versus risc este benefic, acceptabil şi în concordanţă cu această clasă de terapii, mai ales având în vedere povara bolii şi natura progresivă a bolii”, a spus un membru al grupului, dr. Tanya Simuni, profesor de neurologie la Universitatea Northwestern, Facultatea de Medicină Feinberg.
”Pe ansamblu, a demonstrat în mod clar că acesta este un tratament eficient în populaţie, aşa cum a fost definit”, a spus dr. Robert Alexander, preşedinte al comisiei şi expert în Alzheimer la Institutul Banner Alzheimer.
El a adăugat că a considerat că studiul ”demonstrează în mod clar un beneficiu clinic”, numind rezultatele ”solide”.
Efecte secundare
De asemenea, FDA a cerut grupului să analizeze efectele secundare ale Leqembi la anumite populaţii de pacienţi.
Aceştia au inclus pacienţi care au luat medicamente care previn formarea cheagurilor de sânge, cei care au o variantă a genei numită APOE4 care creşte riscul de Alzheimer şi cei cu o afecţiune rară numită angiopatie amiloidă cerebrală (CAA), în care se acumulează proteina amiloidă pe care o ţinteşte medicamentul în pereţii arterelor din creier şi care poate provoca sângerări.
Membrii grupului au spus că în general riscurile pentru cei cu două copii ale genei APOE4 au fost echilibrate de beneficiile medicamentului, deşi au îndemnat FDA să consolideze limbajul din eticheta de prescripţie a medicamentelor care recomandă testarea genetică pentru gena de risc.
Unii membri ai grupului au exprimat îngrijorări cu privire la administrarea Leqembi pacienţilor care iau anticoagulante.
Alţii au spus că pacienţilor ar trebui să li se ofere opţiunea, atâta timp cât sunt conştienţi de riscuri. Comisia a mai spus că nu va recomanda excluderea pacienţilor cu CAA, care poate fi greu de diagnosticat, de la administrarea medicamentului.
Aceasta a sugerat limitarea utilizării Leqembi la pacienţii cu cele mai severe cazuri de afecţiune, numită inflamaţie legată de angiopatia amiloidă cerebrală, din cauza riscului crescut de sângerare cerebrală.
Sub aprobarea accelerată, Medicare a restricţionat plata medicamentului celor aflaţi într-un studiu clinic, dar nu sunt în curs de desfăşurare astfel de studii pentru Leqembi, rezultând vânzări neglijabile.
Majoritatea pacienţilor cu Alzheimer din SUA sunt eligibili pentru Medicare. Agenţia federală care conduce Medicare a spus că va plăti pentru tratament dacă medicii participă la o bază de date a agenţiei de sănătate, cunoscută sub numele de registru, dar încă nu a publicat detaliile planului său.
Analiştii de pe Wall Street se aşteaptă pe scară largă ca FDA să acorde aprobarea definitivă pentru acest medicament.
Analiştii estimează că vânzările Leqembi vor depăşi 1 miliard de dolari în 2026 şi vor ajunge la 5,7 miliarde de dolari până în 2030.
CEO-ul Asociaţiei Alzheimer, Joanne Pike, a cerut aprobarea şi extinderea accesului pacienţilor ”fără bariere”.
”Suntem deplin de acord cu Comitetul consultativ al FDA că Leqembi oferă beneficii clinice şi că acest beneficiu depăşeşte riscurile”, a spus ea.
sursa: www.ziare.com
