Pacienții bolnavi de leucemie în fază terminală care nu răspund la tratamente au acum o nouă șansă să se videce mulțumită unei pilule experimentale numite revumenib, informează Euronews.
Acest medicament a eliminat complet cancerul în cazul unei treimi dintre pacienții care au participat la un studiu clinic mult așteptat în SUA, transmite Digi24.ro.
Cu toate că nu toți pacienții au prezentat o remisie completă a cancerului, oamenii de știință își păstrează speranța că rezultatele pe care le-au obținut indică faptul că pilula ar putea să devină leacul pentru leucemie în viitorul apropiat.
„Suntem incredibil de optimiști în privința rezultatelor pacienților care au primit acest medicament. Aceasta era ultima lor șansă”, a spus coautorul studiului Dr. Ghayas Issa, un medic specializat în tratarea leucemiei de la Centrul pentru Cancer MD Anderson al Universității din Texas.
„Au obținut progrese pe mai multe linii de terapie, iar la o parte dintre ei, în jur de jumătate, celulele canceroase au dispărut din măduva osoasoă”, a spus doctorul pentru Euronews.
Cum funcționează pilula experimentală
Leucemia mieloidă acută (LMA) este un tip de cancer care atacă măduva osoasă, acolo unde sunt produse celulele sangvine, și provoacă apariția celulelor anormale.
Revumenib este o nouă clasă de terapie direcționată pentru leucemia acută care inhibă o proteină numită „menin”. Medicamentul reprogramează celulele canceroase înapoi în celule normale.
Proteina face parte din mașinăria complexă care este atacată de celulele canceroase și care declanșează transformarea celulelor sangvine normale în cele anormale. Prin folosirea pilulei revumenib, potrivit doctorului Issa, motorul este oprit și celulele canceroase devin celule normale din nou, ceea ce rezultă în remisia bolii.
Formula aceasta a salvat deja viața a 18 pacienți care au luat parte la experiment și ale căror rezultate promițătoare au fost publicate luna aceasta în revista Nature. Rezultatele preliminare au arătat că 53% dintre pacienți au răspuns la tratament, iar în 30% dintre cazuri boala a intrat în remisie, cancerul nemaifiind detectat în sânge.
„Aceasta este o cu siguranță o realizare uriașă și este rezultatul mai multor ani de cercetare. Multe grupuri au lucrat din greu în laborator pentru a înțelege ce provoacă aceste leucemii”, a explicat Issa.
Doctorul a explicat, însă, că medicamentul nu funcționează pentru toți pacienții. Se estimează că mutațiile pe care le vindecă noua pilulă au loc în 30-40% dintre pacienții care suferă de LMA.
„Eram disperată. Am simțit că moartea era iminentă”
Printre cei 68 de pacienți din 9 spitale americane care au participat la prima fază a experimentului se numără și arhitectul lituanian Algimante Daugeliate, în vârstă de 23 de ani, diagnosticată cu leucemie.
Pacienta a făcut două transplanturi de măduvă osoasă de la sora ei, dar toate celelalte tratamente au eșuat. Doctorii ei au luat chiar în considerare să îi ofere îngrijire paliativă pentru a-i ușura suferința.
„Eram disperată. Era ca și când trăiam un film oribil. Am simțit că moartea era iminentă și aveam doar 21 de ani”, a spus ea pentru El Pais.
Însă, odată ce a început tratementul cu revumenib acum doi ani, Daugeliate s-a recuperat complet. De atunci, ea a putut să aibă o viață normală, a absolvit facultatea și a început să lucreze pentru un studio de arhitectură din Copenhaga.
Studiul este încă la început, iar rezultatele sunt preliminare. În prima fază a experimentului, cercetătorii au testat cât de sigură este utilizarea medicamentului pentru a descoperi doza maximă care poate fi administrată pacienților fără apariția efectelor secundare.
Faza a doua a studiului este în desfășurare, doctorii vor testa eficiența pilulei revumenib.
